Test na Léčba genetických onemocnění
Léčba genetických onemocnění: Přehled a možnosti pro studenty
Léčba genetických chorob
20 otázek
Otázka 1: Pro genovou terapii ex vivo je charakteristické, že vektor s transgenem je zaveden přímo do pacienta.
A. Ano
B. Ne
Vysvětlení: Studijní materiály uvádí, že při genové terapii ex vivo se buňky odeberou z pacienta, kultivují in vitro, do nich se zavede transgen a poté se buňky navrátí zpět pacientovi. Zavedení vektoru s transgenem přímo do pacienta je popsáno jako metoda in vivo.
Otázka 2: Alelová heterogenita u cystické fibrózy znamená, že všichni pacienti s touto chorobou mají identické problémy s CFTR proteinem, a proto se pro ně používá jednotná léčba.
A. Ano
B. Ne
Vysvětlení: Alelová heterogenita u cystické fibrózy (více než 900 alel) vede k různým problémům, jako je tvorba, skládání, úpravy, transport nebo funkce proteinu. Z tohoto důvodu je nutné genotypování a různí pacienti potřebují různou specifickou léčbu.
Otázka 3: Transplantace kostní dřeně je indikována pro léčbu cystické fibrózy.
A. Ano
B. Ne
Vysvětlení: Studijní materiály uvádějí transplantaci plic pro cystickou fibrózu. Transplantace kostní dřeně je indikována pro β-thalassemii, srpkovitou anémii, imunodeficience a lyzozomální strádavé choroby.
Otázka 4: Ataluren (Translarna) je lék, který je schválen pro léčbu Duchenneovy muskulární dystrofie a při translaci umožňuje ribozomu přeskočit stop kodón.
A. Ano
B. Ne
Vysvětlení: Ataluren (Translarna) je popsán jako lék, který funguje na principu přeskočení stop kodónu ribozomem při translaci a je schválen pro léčbu Duchenneovy muskulární dystrofie.
Otázka 5: Genová terapie somatických buněk je v současné době předmětem studií a testů.
A. Ano
B. Ne
Vysvětlení: Studijní materiály uvádějí: 'Terapie somatických b. – současné studie a testy'.