Kartičky na Génová terapia: Princípy a klinické využitie
Génová Terapia: Princípy, Typy a Klinické Využitie
Ťukni na otočenie · Potiahni na navigáciu
Génová terapia
22 kartičiek
Kartička 1
Otázka: Čo je transgén v kontexte génovej terapie?
Odpoveď: Cudzie DNA (gén záujmu) vnesené do buniek pacienta za terapeutickým účelom, ktorá môže zostať ako epi‑DNA alebo sa integrovať do genómu.
Kartička 2
Otázka: Aký je rozdiel medzi somatickou a germinálnou génovou terapiou?
Odpoveď: Somatická mení len somatické bunky (neprenáša sa na potomstvo); germinálna upravuje zárodočné bunky alebo embryo a vedie k trvalým dedičným zmenám.
Kartička 3
Otázka: Čo znamená in vivo a ex vivo aplikácia v génovej terapii?
Odpoveď: In vivo: genetický materiál sa podáva priamo do pacienta. Ex vivo: bunky sa odoberú, modifikujú mimo tela a vrátia späť.
Kartička 4
Otázka: Čo je génová suplementácia (augmentation)?
Odpoveď: Vloženie funkčného génu namiesto mutovaného na obnovenie normálnej funkcie (napr. inzulín pri diabetes 1).
Kartička 5
Otázka: Aký je mechanizmus génového zásahu pomocou siRNA alebo antisense RNA?
Odpoveď: Použitie siRNA, miRNA alebo antisense RNA na potlačenie škodlivej génovej expresie (napr. v liečbe nádorov).
Kartička 6
Otázka: Čo je 'suicid' gén v génovej terapii?
Odpoveď: 'Suicid' gén umožní cielene zabiť poškodenú bunku (príklad: HSV‑tk v kombinácii s gancyklovirom).
Kartička 7
Otázka: Aké sú hlavné typy vírusových vektorov používaných v génovej terapii?
Odpoveď: Retrovírus/lentivírus (integrujú trvalo), adenovírus/AAV (neintegrované, dočasná expresia), herpes simplex vírus (použitie v CNS).
Kartička 8
Otázka: Aké sú výhody a nevýhody retrovírusových/lentivírusových vektorov?
Odpoveď: Výhody: trvalá integrácia a expresia v deliacich sa bunkách. Nevýhody: riziko mutagénnych vkladov.
Kartička 9
Otázka: Čo charakterizuje adenovírusové a AAV vektory?
Odpoveď: Sú to neintegrované vektory, poskytujú dočasnú expresiu a majú nižšie riziko indukovania mutácií.
Kartička 10
Otázka: Kedy sa používajú herpes simplex vírusové vektory?
Odpoveď: V terapiách zameraných na centrálny nervový systém (neuroterapia).