Kartičky na Génová terapia a typy vektorov
Génová terapia a typy vektorov: Komplexný rozbor pre študentov
Ťukni na otočenie · Potiahni na navigáciu
Vektorová génová terapia
14 kartičiek
Kartička 1
Otázka: Čo je cieľom génovej terapie?
Odpoveď: Oprava porúch genetickej informácie spôsobujúcich geneticky podmienené choroby a nádorové choroby pomocou zavedenia funkčného transgénu do buniek paci
Kartička 2
Otázka: Čo znamená transdukcia v kontexte génovej terapie?
Odpoveď: Vnesenie genetickej informácie do bunky pomocou vírusového vektora.
Kartička 3
Otázka: Prečo je výber vektora v génovej terapii dôležitý?
Odpoveď: Zvyšuje efektívnosť terapie a ovplyvňuje použitie pri liečbe monogénových chorôb (cielenosť, trvanlivosť expresie, imunogenita a bezpečnosť).
Kartička 4
Otázka: Uveď hlavné typy vektorov používaných v génovej terapii podľa obsahu.
Odpoveď: 1) Adeno-asociované vírusy (AAV), 2) Adenovírusy, 3) Retrovírusy/lentivírusy, 4) Holá DNA (plazmidy), plus lipozómy ako nevírusová možnosť.
Kartička 5
Otázka: Aké sú hlavné vlastnosti adenovírusových vektorov?
Odpoveď: Relatívne odolné a stabilné, lineárna dvojvláknová DNA, transdukujú deliacie aj nedeliace sa bunky, vysoká expresia transgénu, dobre tolerovaná transd
Kartička 6
Otázka: Aké výhody majú adeno-asociované vírusy (AAV)?
Odpoveď: Sú malé, integrujú sa do genómu hostiteľskej bunky vedie k trvalej transdukcii, vhodné pre liečbu genetických ochorení a protinádorovú terapiu, nespúš
Kartička 7
Otázka: Aké nevýhody sú spojené s použitím adenovírusových vektorov?
Odpoveď: Vyžadujú dlhodobú aplikáciu vektora, zvyšujú riziko rekombinácií a môžu spôsobiť závažnú zápalovú bunkovú alebo protilátkovú imunitnú odpoveď.
Kartička 8
Otázka: Čím sa odlišujú retrovírusy ako vektory?
Odpoveď: Najčastejšie používané; infikujú predovšetkým deliace sa bunky, ich vírusový genóm sa môže integrovať do chromozómu, jadrový obal je dezorganizovaný a
Kartička 9
Otázka: Aké sú špecifiká lentivírusových vektorov (typ retrovírusov)?
Odpoveď: Môžu infikovať deliacie sa aj nedeliace sa bunky vrátane terminálne diferencovaných; integračný komplex môže preniknúť cez intaktnú jadrovú membránu.
Kartička 10
Otázka: Aké riziko súvisí s použitím replikujúcich lentivírusov založených na HIV?
Odpoveď: Replikácia lentivirusov môže vyvolať AIDS; preto sa používajú častokrát častice bez schopnosti seba-replikácie a nehumánne lentivírusové vektory.