Kartičky na CRISPR/Cas: Princípy a Medicínske Využitie
CRISPR/Cas: Princípy a Medicínske Využitie pre študentov
Ťukni na otočenie · Potiahni na navigáciu
CRISPR/Cas v medicíne
17 kartičiek
Kartička 1
Otázka: Čo znamená skratka CRISPR a akú funkciu má u prokaryotov?
Odpoveď: Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats; funguje ako forma adaptívnej imunity proti fágom u prokaryotov.
Kartička 2
Otázka: Čo sú Cas proteíny a ako spolupracujú s guide RNA?
Odpoveď: Cas proteíny (napr. Cas9) sú enzýmy, ktoré s pomocou guide RNA rozpoznajú cieľovú DNA sekvenciu a vykonajú v nej rez (double-strand break).
Kartička 3
Otázka: Aké sú hlavné mechanizmy opravy DNA po dvojvláknovom zlome spôsobenom CRISPR/Cas?
Odpoveď: NHEJ (Non-Homologous End Joining) — nespresné zlúčenie vedúce k vložkám/deleciám; HDR (Homology-Directed Repair) — presná oprava využívajúca dodané do
Kartička 4
Otázka: Ako minimalizujú modifikované Cas varianty negatívne efekty pri editácii?
Odpoveď: Modifikované Cas varianty znižujú off-target efekty a tým zvyšujú presnosť cieleného rezu.
Kartička 5
Otázka: Čo znamená, že CRISPR/Cas je modulárny systém a aké možnosti to umožňuje?
Odpoveď: Modulárnosť znamená možnosť rôzneho použitia: editovať gény, potláčať ich (CRISPRi), aktivovať, pridávať fluorescenčné značky alebo regulovať epigenet
Kartička 6
Otázka: Čo je NHEJ a na čo sa často používa pri genovej editácii?
Odpoveď: NHEJ (Non-Homologous End Joining) je oprava DNA vedúca k vložkám alebo deleciám a často sa používa na vypnutie génu.
Kartička 7
Otázka: Čo je HDR a kedy sa používa pri CRISPR editácii?
Odpoveď: HDR (Homology-Directed Repair) využíva dodané donor DNA na presnú opravu mutácií a na presné vloženie alebo opravu sekvencií.
Kartička 8
Otázka: Čo sú base editing a prime editing a čím sa odlišujú od klasického CRISPR/Cas?
Odpoveď: Base editing a prime editing umožňujú jemné korekcie jednotlivých nukleotidov bez vytvárania dvojvláknového zlomu.
Kartička 9
Otázka: Aké sú hlavné medicínske aplikácie CRISPR/Cas?
Odpoveď: Liečba monogénnych ochorení, onkologická terapia a imunoterapia (vrátane modifikácie CAR-T buniek), editácia vírusových sekvencií u infekčných ochoren
Kartička 10
Otázka: Ako sa CRISPR/Cas používa pri liečbe β-talasémie a kosáčikovitej anémie?
Odpoveď: Vedci využívajú ex vivo editáciu hematopoetických kmeňových buniek na opravu chýb vedúcich k týmto chorobám.