Kartičky na CRISPR/Cas: Mechanizmy a Medicínske Využitie
CRISPR/Cas: Mechanizmy a Medicínske Využitie pre študentov
Ťukni na otočenie · Potiahni na navigáciu
CRISPR/Cas v medicíne
15 kartičiek
Kartička 1
Otázka: Čo znamená skratka CRISPR a aká je jej funkcia v prokaryotoch?
Odpoveď: Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats; funguje ako forma adaptívnej imunity proti fágom.
Kartička 2
Otázka: Čo sú Cas proteíny a akú úlohu majú pri CRISPR/Cas systéme?
Odpoveď: Cas proteíny (napr. Cas9) sú enzýmy, ktoré s pomocou guide RNA rozpoznajú cieľnú DNA sekvenciu a vykonajú rez (double-strand break).
Kartička 3
Otázka: Aké mechanizmy opravy DNA sa aktivujú po dvojvláknovom zlome spôsobenom Cas enzýmami?
Odpoveď: NHEJ (Non-Homologous End Joining) a HDR (Homology-Directed Repair).
Kartička 4
Otázka: Čím sa líši NHEJ od HDR a kedy sa ktorý používa pri editácii genómu?
Odpoveď: NHEJ vedie k vložkám/deleciám a často sa používa na vypnutie génu; HDR využíva donor DNA na presnú opravu mutácií.
Kartička 5
Otázka: Čo sú base editing a prime editing a aká je ich výhoda?
Odpoveď: Sú to techniky umožňujúce jemné korekcie jednotlivých báz bez vytvárania dvojvláknového zlomu.
Kartička 6
Otázka: Aké modifikácie Cas proteínov sa používajú na zlepšenie bezpečnosti editácie?
Odpoveď: Modifikované Cas varianty, ktoré minimalizujú off-target efekty.
Kartička 7
Otázka: Vymenujte hlavné medicínske aplikácie CRISPR/Cas uvedené v obsahu.
Odpoveď: Liečba monogénnych ochorení, onkologická terapia a imunoterapia (vrátane CAR‑T), editácia vírusov pri infekčných ochoreniach, diagnostika a výskum (mo
Kartička 8
Otázka: Ako sa CRISPR/Cas využíva pri liečbe β-talasémie a kosáčikovitej anémie?
Odpoveď: Ex vivo editácia hematopoetických kmeňových buniek vedúca k oprave mutácií; sú to prvé úspešné štúdie opravy.
Kartička 9
Otázka: Aký klinický prípad in vivo base editácie je spomenutý a aký bol výsledok?
Odpoveď: CPS1 deficiency: prvá exkluzívna in vivo base editácia novorodenca, ktorá priniesla významnú klinickú zmenu.
Kartička 10
Otázka: Ako CRISPR/Cas prispieva k onkologickej imunoterapii?
Odpoveď: Modifikuje T-lymfocyty (napr. pre CAR‑T), zlepšuje útok na nádory a redukuje nežiaducu imunitnú odpoveď.